La drépanocytose ou anémie falciforme (en forme de faucille) est une maladie génétique héréditaire du sang, lourde et invalidante.

Cette pathologie altère l’hémoglobine, la protéine qui transporte l’oxygène dans le sang.

On estime qu’elle touche environ 50 M d’individus dans le monde principalement en Afrique, au Moyen-Orient et en Inde.

Cette maladie se manifeste par une anémie, des crises (AVO -accident vaso-occlusif-), des crises cardiaques et des risques d’infection, elle est également douloureuse. 

Chaque année dans le monde 300 000 bébés dans le monde naissent avec un syndrome de drépanocytose et 50% d’entre eux n’atteindront pas leur 5^èmeanniversaire. En Ile de France on estime que l’anomalie touche 1 nouveau-né sur 700 soit 3,5% des nouveau-nés.

Jusqu’à présent c’est la greffe de moelle osseuse qui a été privilégiée comme solution contre la drépanocytose tandis qu’aujourd’hui les dernières recherches et expérimentations observent de très bons résultats avec les thérapies géniques.

Ce procédé permet de prélever des cellules souches qui peuvent servir à régénérer ou recréer des tissus détruits.

Après une chimiothérapie de quelques jours, les cellules malades sont prélevées, modifiées et réintroduites dans la moelle osseuse du patient.

C’est vers cette piste de médecine ciblée et personnalisée que les espoirs se tournent.